基因泰克在2019年美国神经病学学会年会上公布研究数据

来源：药学进展

· Risdiplam数据显示，患有Ⅰ型脊髓性肌萎缩症的婴儿在治疗一年后生存率提高，在这种毁灭性疾病的治疗史上实现了发展的里程碑。

· 新的分析表明，在复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）中，更高的OCREVUS® (ocrelizumab) AUC和更低的B细胞水平对于控制疾病进展速度是重要的。

· Satralizumab（药物）显著降低了视神经脊髓炎症谱系障碍复发的风险。

· 亨廷顿病的新数据支持了III期试验的剂量选择，并阐释突变亨廷顿蛋白（mHTT）减少的原因。

罗氏集团成员基因泰克宣布，第71届美国神经病学学会（AAN）将于5月4日至10日在宾夕法尼亚州费城举行年会，届时公司将公布其用于神经系统疾病治疗的获批和在研药物的新数据。其中包括与脊髓性肌萎缩症（SMA）有关的一项针对risdiplam的中枢研究数据，其有可能成为治疗该疾病的首个口服产品。

关于OCREVUS ®（ocrelizumab）在复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）治疗中的新研究显示，其减缓致残进展的作用与更高的药物AUC和更低的B细胞水平相关，另有数据指出早期治疗的重要性。会议还将分享神经脊髓炎光谱障碍（NMOSD），亨廷顿舞蹈病（HD），阿尔茨海默病（AD）和杜氏肌营养不良症（DMD）中在研药物的新数据。

“对SMA，HD和NMOSD等神经科学领域治疗的巨大需求意味着每一项发展都是向前迈出的一步，”首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说。“为这些严重降低生活质量的疾病开发新的治疗方案，我们将继续投资研究和加强合作伙伴关系。我们很高兴在今年的AAN年会上为神经系统疾病的更多理解和临床进展做出贡献，来帮助这些受疾病影响的人和家庭。”

脊髓性肌萎缩症（SMA）

Risdiplam是一种用于SMA的口服有效的运动神经元存活基因2（SMN2）剪接修饰剂，旨在增加和维持中枢神经系统（CNS）和整个身体中的SMN蛋白水平。此次报告将含有FIREFISH研究关于患有Ⅰ型SMA的婴儿的运动功能和生存期的为期一年的数据。报告还包括更新的安全性数据、耐受性数据和药代动力学/药效学（PK/PD）数据，以及中枢性SUNFISH研究的第一部分中对SMA2型或SMA3型的2-25岁人群的探索性疗效分析数据。

多发性硬化症（MS）

复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）的新分析表明，较高的OCREVUS AUC和较低的B细胞水平对降低致残是十分重要的。此外，来自III期OPERA和ORATORIO开放性延长试验的新数据显示，早期使用OCREVUS治疗可显著降低永久性残疾的风险。更新的安全性数据与III期临床试验的结果保持一致，支持OCREVUS具有良好的收益-风险特征。

神经脊髓炎光谱障碍（NMOSD）

公司将会在年会上分享基于关键III期SakuraSky研究的AQP4-Ig血清状态的亚组分析。该研究对比了satralizumab与安慰剂组治疗NMOSD的效果。亚组数据显示，satralizumab显著降低了临床相关人群中NMOSD复发的风险，特别是在AQP4-Ig阳性患者中，具有良好的收益风险特征。旨在考察satralizumab作为单一疗法与安慰剂相比的疗效的III期SAkuraStar试验，也达到其主要终点，并将在未来的大会上展示。

Satralizumab是一种人源化抗人白细胞介素-6受体（IL-6）的单克隆抗体，是一种通过选择性抑制IL-6炎症反应来治疗NMOSD的新方法，这被认为是该病发病机制的关键驱动因素。目前还没有针对NMOSD的获批治疗方法，NMOSD是一种罕见的、终生性、破坏性的中枢神经系统自身免疫性疾病，其损害视神经和脊髓，导致失明、肌肉无力和瘫痪。

亨廷顿病（HD）

会议报告将包括以下内容：从临床前数据开发的转化建模方法结果；来自HD患者正在进行的开放式临床试验RG6042数据；脑脊液中的安全性更新和突变亨廷顿蛋白（mHTT）的减少。这些数据还有助于最近启动研究HD中RG6042的III期GENERATION HD1临床试验的剂量选择。

RG6042（以前称为Ionis HTT-Rx）是一种反义寡核苷酸（ASO），旨在通过靶向人类亨廷顿RNA来减少HD患者中有毒mHTT蛋白（一种致病蛋白）的产生。

阿尔茨海默病（AD） 

来自gantenerumab SCarlet RoAD和Marguerite RoAD开放性临床试验的数据和安全性研究结果表明在有无ARIA-E的AD患者中持续大量的胶质蛋白减少。基因泰克继续推进III期GRADUATE试验中gantenerumab和抗tau分子RO7105705（MTAU9937A，RG6100）进入其II期临床试验（LAURIET），该试验目前正在招募患有中度AD的患者。

来自crenezumab III期CREAD试验的研究设计、方法和基线特征将在AAN的海报中展示。现已停止的CREAD计划的crenezumab中期分析数据于2019年3月在第14届阿尔茨海默病和帕金森病的国际会议上公布。其他分析，包括生物标志物数据，将在未来的医学会议上公布。公司将在哥伦比亚继续开展将Crenezumab用于预防阿尔茨海默病的研究，受试者为认知正常，但携带常染色体显性突变，具有罹患家族性AD（fAD）风险的健康个体。

杜氏肌营养不良症（DMD）

抗肌生长抑制素adnectin RG6206在患有DMD的男孩中疗效的Ib/II期研究显示：RG6042成功降低了患有DMD的男孩血液中的肌肉生长抑制素水平，MRI和DXA成像提示RG6206对患有DMD的男孩的肌肉有积极治疗效果。

信息来源：基因泰克

编译：付天宇

链接：https://www.gene.com/media/press-releases/14784/2019-04-28/new-genentech-data-at-the-2019-aan-annua