生物医药：资本助力还是资本绑架？

来源：上海科协

记者：刘禹

　　一款创新药的研发，往往需要耗资数十亿美元、耗时长达十年。毫无疑问，生物医药产业的发展，离不开资本的助力。

　　但在12月7日举办的第七届上海院士专家峰会上，不少院士专家和政府部门人员却泼了冷水。他们的一个共识是，由于资本导向，目前生物医药很多领域存在着“过热”的现象。

　　本届峰会以“创新与转化——生物医药高质量发展”为主题，由上海市浦东新区科协、上海自贸区管委会张江管理局主办，中科院院士上海浦东活动中心、上海市浦东新区生物产业行业协会、中国医药工业信息中心联合承办。

治的不是罕见病，但快成了“孤儿药”

　　为利而来，无利而走，逐利是资本的本性。近几年，基于抗癌药物背后的巨大需求和利润空间，已经成为全球新药研发的热门领域。

　　我国同样如此。国家药品监督管理局政策法规司巡视员李国庆抛出一组数据：2018年，我国批准上市新药48个，其中抗癌新药18个，比2017年增长了157%。

　　“很多抗癌药物，最终都悲剧性地没有帮助到患者。”从事新药审批工作20多年，李国庆对这种现状感到担忧，“这不是临床导向，而是资本导向。”

　　如近期获批上市的创新药GV971，治疗的是阿尔茨海默症，并不是罕见病，但药却快成了“孤儿药”。李国庆说，这样的例子还有很多。“如果大家都去做抗癌药，20年后中国的医药供需关系肯定会出大问题。”

　　中科院院士蒋华良对此表示赞同。他说，目前神经系统、心血管和免疫等领域的新药都比较少，一方面是因为研发难度很大，另一方面是市场相对较小。“生物医药产业不要被资本‘绑架’。”他呼吁说。

AI药物设计有“陷阱”

　　被资本“绑架”的不只是新药研发，还有AI+医疗。蒋华良说，现在有人杞人忧天，说AI的发展会让医生没饭吃。“相比有经验的医生，AI还差很多，起码几十年内都没法替代医生。”他提醒说，“AI现在炒得过热，要用批判的眼光看AI赋能医疗。”

　　尤其是在新药研发领域，AI可以帮助科学家快速筛选先导化合物，加快研发速度，降低研发成本，一下子成为了国际上研究的热门领域。2019年，世界上已经有超过200家企业布局AI驱动的药物研发技术，包括很多国际制药企业。而在2017年，这一数字仅为38家。

　　“但占主导地位的依然还是科研人员，而不是AI。”一个例子是，在很多国际性药物设计大赛中，拔得头筹的一般都是借助AI的药物研发人员，而不是跨界医药的AI企业。在蒋华良看来，对药物和疾病的深度理解，才是新物研发的关键。

　　和传统的计算机辅助药物设计相比，虽然AI模型具有筛选数据量大、定量和分类模型准确度更高等优势，但目前的算法是“黑箱”，不具有可解释性，没法理解药物合成的机理。而且，目前的AI都是专用型AI，“做激酶药物的AI算法没法用来做其他药物。”蒋华良说，AI和传统计算机辅助药物设计各有优劣，目前一般将两种方法相结合使用。

　　更何况，AI模型开发不是“万能药”，机器学习中容易出现“陷阱”，包括有偏的数据集，从不合适的数据集中AI无法学习到真正有用的知识等。“这是很多AI药物设计企业忽视的问题。”蒋华良表示，资本市场不应该把AI 的牛吹得太大，AI赋能药物创新，还有很多工作要做，过度吹捧反而会将AI推向第三个寒冬。

免疫治疗还需更多基础研究

　　在生物医药产业，免疫治疗也是当前极度热门的领域之一。但中国工程院院士闻玉梅认为，免疫治疗也应该“降降温”。

　　CAR-T免疫治疗是用病人自体T细胞经过体外改造，再输回患者体内对抗肿瘤细胞的一种新兴治疗方法。虽然很热，但主要限于血液肿瘤，且须个体化实施，难以推广；而其他的免疫治疗方法如PD-1、PDL-1等抗体治疗，少数患者可能会出现细胞因子风暴，有一定的风险。“这些风险，药企是不太可能对外宣传的。”闻玉梅强调说，“进行免疫治疗研究，不要一哄而上，而要做基础的研究，进行知识、理论的积累。这些都需要进一步技术研究的支撑。”

　　闻玉梅建议，免疫治疗虽然具有广泛研发与转化空间，但是在选择免疫治疗研究时，不要随波逐流，根据我国的国情，可以针对肝癌、胰腺癌、脑胶质瘤等难以治愈或目前临床上尚无有效治疗办法的疾病，以及神经系统疾病等开展原创性的研发工作。

　　同时，整合上海市企业、科研院所等免疫治疗领域的领军人才和优势资源，培养实用型人才，加快免疫治疗的研发、国内外转化和产业化进程，建立完善的技术链和产业链，为上海成为国内乃至国际免疫治疗研发高地与技术转化中心奠定基础。