科技日报记者 俞慧友 实习生 邓宇航 通讯员 张莹 洪雷
8月25日，记者从中南大学湘雅医院获悉，该院与人类干细胞国家工程中心合作开展的国际首个人胚胎干细胞来源肝细胞治疗肝衰的临床研究，日前已有新进展。首位接受该治疗的患者，目前生存状况良好。
湘雅医院感染科主任黄燕介绍，肝衰竭是多因素引起的严重肝脏损害，其具有病程短、发病急的特点。如果缺乏有效治疗，患者在8-26周内存在较大的死亡的风险。我国是肝病大国，每年终末期肝病新增数量超过600万例。对于这类疾病，原位肝移植仍是当下最有效的治疗方法，但肝源却非常匮乏。
为延长这类病人等待合适肝源的生命，人类干细胞国家工程研究中心采用自主研发的“人胚胎干细胞向肝细胞多级定向诱导分化”工艺，获得了一类来源于人胚胎干细胞的肝细胞。它们可模拟人肝细胞发育过程，诱导效率达95%以上，并具备成熟肝细胞功能。截至目前，中心已对其完成制剂工艺、细胞生物鉴定、特性分析等各项试验。
人类干细胞国家工程研究中心主任卢光琇介绍，人胚胎干细胞是一种来自受精5-7天胚胎的内细胞团，它也被称为“万能细胞”，能在体外无限扩增，并被诱导分化为人类机体几乎所有的细胞类型，有望为治疗终末期肝病提供稳定、充足的细胞来源。
此前的临床前有效性研究显示，肝脏细胞制剂能显著提高肝衰动物模型的存活率。与对照组仅6.67%的生存率相比，治疗组生存率大幅提升到了68.89% 。同时显示，肝功能和凝血功能得到显著改善，可起到了保护肝脏并促进肝脏细胞再生的作用。
人类干细胞国家工程研究中心副主任林戈则介绍，该肝细胞制剂已通过中国食品药品检定研究院复核，具备成熟肝细胞功能，现已完成制剂工艺、细胞生物鉴定、特性分析等各项试验，可替代人体肝细胞。
另据悉，接受这一治疗的首位患者已有乙肝病史近16年。今年4月，他被诊断为“慢加急性肝衰竭”，合并“原发性胆汁性胆管炎”，病情危重。5月，其经过连续三次人工肝血浆置换治疗，均见效甚微。此后，接受了两次人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞制剂治疗。
接受干细胞治疗后1个多月，患者各项指标恢复良好，成功出院。据悉，这也是全球首例获得人胚胎干细胞来源肝细胞治疗的肝衰竭病例。
