PNAS：新研究揭示抑制视网膜黄斑变性的方法

来源：生物谷

致盲眼病是60岁及以上人群视力丧失的主要原因。在最近一项研究中，作者揭示了两种主要形式的致盲眼病之间存在的联系，进而在小鼠水平成功治疗了年龄相关性黄斑变性（AMD）。

文章作者，来自弗吉尼亚大学医学院和UVA工程学院的研究员Brad Gelfand博士说，该方法目前并不能够直接在临床使用，但具有较大的转化潜力。

新研究发现，黄斑变性的“干性”和“湿性”之间存在联系。Gelfand发现，在缺少一种特定的酶的情况下，可以同时导致两种形式的AMD的发生。他和他的团队确定，这种称为Dicer的酶会随着年龄的增长而丢失，而这种丢失会导致视网膜血管过度生长以及其他损害的发生。

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进一步，Gelfand通过采用一种已经用于治疗人类其他眼部疾病的基因疗法，在小鼠中恢复这种酶的活性。他的工作表明，这种方法可以有效治疗两种形式的AMD，但是还需要做更多的测试才能确定潜在治疗的安全性和有效性。如果成功的话，它将是治疗干性黄斑变性首个方法，并且可以显著改善湿性AMD的治疗方法。

“就目前而言，湿性AMD患者必须频繁地接受眼睛注射，这很痛苦并且存在一定风险。相比之下，基因疗法疗法将持续很长时间。因此，我们可以改善他们的视力，减少他们去看医生的次数。”相关结果发表在最近的《PNAS》杂志上。

资讯出处：Potential way to halt blinding macular degeneration identified

原始出处：Charles B. Wright et al, Chronic Dicer1 deficiency promotes atrophic and neovascular outer retinal pathologies in mice, Proceedings of the National Academy of Sciences (2020). DOI: 10.1073/pnas.1909761117