Nature：基因治疗应该适用于所有人

基因治疗是近几年来生命科学领域最热门的话题，每一次技术的进步都会引起广泛关注，你还记得第一个被批准和广泛采用基因替代疗法的是什么疾病吗？

是遗传性视网膜变性，由于眼睛相对较小的尺寸和分隔的结构，因此它是基因治疗有利且理想的靶器官[1]。

时隔多年，随着科学的进步，更多的基因治疗产品将面世。据统计，目前正在进行 200 多项 2 期和 3 期基因治疗试验，未来 10 年将有多达 40 种新产品获批用于临床，未来 15 年可能有 109 万患者有资格接受这种治疗方式[2]。越来越多基因治疗产品的出现将为许多罕见遗传疾病的治疗领域带来深刻变化，这将预示着更多患者可以从这些创新疗法中受益。

近日，有研究团队在 Nature 上发表了一篇关于单碱基编辑工具 ABE 和脂质纳米颗粒（LNPs）在非人灵长类模型中实现了 PCSK9 基因剪接位点的精准编辑，研究指出，该策略只需单次注射便可持久抑制肝脏中 PCSK9 基因的表达，最终有效降低血液中 PCSK9 和低密度脂蛋白的水平，此研究为心血管疾病的预防提供了全新的思路[3]。

随着对基因治疗的研究越来越深入，问题也随之产生，比如目前颇受关注的基因治疗领域有哪些？以及近年来针对非人灵长类实验的陆续展开，如何利用基因修饰猴模型研究重大脑疾病？人类重大疾病灵长类动物模型的建立与干细胞治疗研究又是如何？

为进一步促进基因治疗产业的发展，加快基因药物的研发进程，云舟生物与蓝岛生物将共同举办「基因递送与基因治疗研讨会」，邀请多位深耕于基因治疗的专家学者，带来最新的的基因治疗药物研发进展主题演讲。

参考文献：

[1]. Monteys A M, Hundley A A, Ranum P T, et al. Regulated control of gene therapies by drug-induced splicing[J]. Nature, 2021: 1-5.

[2]. Gene therapies should be for all.Nature.doi:https://doi-org.ermg.femh.org.tw:8443/10.1038/s41591-021-01481-9

[3]. Musunuru, K., Chadwick, A.C., Mizoguchi, T. et al. In vivo CRISPR base editing of PCSK9 durably lowers cholesterol in primates. Nature 593, 429–434 (2021). https://doi-org.ermg.femh.org.tw:8443/10.1038/s41586-021-03534-y