美国首例！CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

来源：生物探索

据美联社报道，美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造，医生从患者血液中提取出免疫系统细胞，对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。

Edward Stadtmauer博士

这三名患者已经年过六旬，其中两名患有多发性骨髓瘤，另一名患有肉瘤。他们在接受了传统的手术、放化疗后，癌症依然扩散了。宾夕法尼亚大学肿瘤学教授Edward Stadtmauer博士带领的研究团队决定通过CRISPR基因编辑技术帮助改造患者的T细胞。

由于担心基因编辑技术会发生错误，研究人员先从患者血液中提取出T细胞，然后使用CRISPR-Cas9编辑来移除三个可能干扰细胞抵抗癌症或引起副作用的基因。这一编辑的过程中，先是移除T细胞的天然受体，以确保免疫细胞与癌细胞的正确部位结合，然后编辑删除PD-1这一种自然的检查点，因为有时它会阻止T细胞执行工作。

随后，研究人员将一种病毒插入T细胞受体(TCR)，TCR会引导编辑后的T细胞靶向一种称为NY-ESO-1的抗原。这种抗原仅在部分癌细胞中表达，正常组织中很少会发现。这意味着必须提前对患者进行筛查，以确保他们能够通过该方法得到治疗。

向患者注入经CRISPR编辑过T细胞 图片来源：Penn Medicine

一旦注入编辑过后的细胞，患者体内的细胞生长量就会增加10,000倍至100,000倍。在随后的血液检测中，三名参与者体内CRISPR编辑过的T细胞都得到了扩增并存活了下来。虽然没有人对治疗产生反应，但也没有出现与治疗相关的严重不良事件。

参与研究的医学教授 Richard W. Vague博士表示：“我们使用的方法并不是旨在改变人体内的DNA，而是一种免疫疗法其目的是提高患者自身的抗癌能力。”

虽然现在还不能确定该疗法是否会真正治疗癌症，但此次研究的重点是确保该过程安全可行。一旦获得FDA的批准，医生表示他们将能够针对不同的基因，更有效地攻克癌症。未来，研究人员计划将再治疗15名患者，并评估其安全性和效果。

参考资料：

[1] Crispr Takes Its First Steps in Editing Genes to Fight Cancer

[2] Early Results from First-In-U.S. Trial of CRISPR-Edited Immune Cells for Cancer Patients Suggest Safety of Approach

[3] Doctors try CRISPR gene editing for cancer, a first in the US