NEJM：Eculizumab治疗AQP4-IgG阳性视神经脊髓炎谱系障碍

来源：MedSci梅斯

视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)是一种复发、自身免疫性、炎症性疾病，通常影响视神经和脊髓。至少三分之二患者的病因与水通道蛋白-4抗体(AQP4-IgG)和补体介导的中枢神经系统损伤有关。在先前的一项涉AQP4-IgG阳性患者的小型研究中，补体抑制剂Eculizumab可降低复发率。

在近期开展的随机双盲的试验中，143名成年NMOSD患者随机接受Eculizumab (从第一天开始的前四剂每周剂量为900毫克，从第4周开始每2周服用1200毫克)或安慰剂治疗。研究的主要终点是首次复发。次要结果包括年复发率、生活质量指标和扩展残疾状况量表评分（EDSS，0-10，10代表患者死亡）。

患者入组前24个月的平均年化复发率为1.99±0.94；试验期间76%的患者继续接受先前的免疫抑制治疗。Eculizumab组96例患者中有3例（3%）发生判定性复发，安慰剂组47例患者中有20例（43%）发生判定性复发（HR=0.06）。Eculizumab组年化复发率为0.02，安慰剂组为0.35（RR=0.04）。Eculizumab组的EDSS评分-0.18，安慰剂组为0.12。Eculizumab组上呼吸道感染和头痛更常见，有1例肺脓胸死亡。

在AQP4-IgG阳性的NMOSD患者中，接受Eculizumab治疗可显著降低患者的复发风险。