来自两则临床试验的结果揭示，调节荷尔蒙加压素的生物学通路能安全地提升223名成年男子和30个孩子的社交功能，这些人都患有自闭症谱系障碍（ASD）。这些结果表明，以加压素作为标靶的药物或能帮助解决该病不同亚群患者的社交与行为学缺陷。尽管有数种获批治疗ASD的药物，但它们有不良的副作用，且它们不能解决诸如社交沟通和重复行为等核心症状问题。然而，有越来越多的小鼠研究已经显示，加压素可能是一种有前途的新型治疗标靶；加压素是一种肽，它能在哺乳动物中调控社交行为。在第一则研究中，Federico Bolognani和同事开展了一个随机的、以安慰剂作为对照的II期临床试验；他们在这一试验中对balovaptan在223名罹患中度至重度ASD的成年男子中的功效进行了评估；balovaptan是一种能抑制加压素受体的口服候选药物。研究人员将病人分成4组，他们给病人每天服用3种剂量中的1种balovaptan或给予安慰剂，时间长达12个星期。他们在该试验的初级终点没有看到以社交反应量表或SRS（这是评估罹患ASD个体社交能力受损的一种量表）作为检测指标的任何改善。然而，Bolognani等人观察到，有2组服用较高剂量药物的（共有116人）患者在第二个量表中有改善的表现，该量表所检测的是社交、行为适应及日常生活技能，并将其与用安慰剂进行治疗的群组（有75人）进行了比较，其发现与该研究的次级重点相符。重要的是，病人对balovaptan也有良好的耐受性，且没有安全性的顾虑，表明它或能帮助某组ASD病人，而该组病人在先前的试验中未见治疗裨益。
Karen Parker和同事采用不同的方法对给予罹患ASD的孩子加压素是否能对抗其社交能力缺陷进行了调查。他们给年龄6至12岁的30个孩子（25个男孩，5个女孩）使用了大剂量的加压素或安慰剂达4周时间。根据孩子家长的报告，作者发现，与13名使用安慰剂者相比，17位用药治疗的孩子的用SRS检测的社交行为得到改善（这是该研究的初级终点）。此外，得到治疗的孩子表现出由临床医师进行评估的社交沟通能力的改善。在实验室检测中，他们还能更好地解读其他人的情绪和精神状态并能识别面孔。加压素治疗还能减少其它的如焦虑等ASD症状，且受试者对其有着良好的耐受能力。
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内容来源：優睿科
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