今日，《自然》子刊《Nature Biomedical Engineering》在线发表了一篇来自芝加哥大学的最新研究论文。由Ming Xu教授和Xiaoyang Wu教授领衔的一支团队利用CRISPR基因编辑技术，开发了一款全新的基因疗法。它有望能缓解可卡因滥用的问题！
▲本研究的通讯作者Ming Xu教授（左）和Xiaoyang Wu教授（右）（图片来源：芝加哥大学）
前几年，《湄公河行动》的热映让普通百姓直观认识到了毒品的危害。在诸多毒品中，可卡因是危害最大，流行程度最广的药物之一。在全球范围内，每年吸食可卡因的人数多达数千万，与之相关的犯罪事件层出不穷。
说吸毒者是“害人害己，家破人亡”，一点都不夸张。
可卡因最可恶的地方，就是它会欺骗我们的大脑，让我们感觉到愉悦。很遗憾，对于这种毒品，我们目前的治疗方案有限。即便一些瘾君子成功戒毒，他们也很容易在之后复吸。
而这支团队则用了一个巧妙的方法，去解决可卡因滥用的问题。
首先，他们发现一种叫做丁酰胆碱酯酶（butyrylcholinesterase，BChE）的分子可以降解可卡因。也就是说，在毒品影响人体前，这种酶就可以破坏毒品分子。
但这个酶也有一种硬伤——它的半衰期很短。如果通过普通注射的方法进入人体，它很快就会被代谢完毕。这样一来，它的实际应用价值就很有限。
而这正是这支科研团队的创新之处。他们使用CRISPR基因编辑方法，在皮肤干细胞中表达这种能破坏可卡因的酶。随后，他们用这些干细胞培育出皮肤，再将这些皮肤移植到小鼠的身上。
研究发现，接受了皮肤移植的小鼠，体内的可卡因水平出现了明显下降。也许是因为毒品对这些小鼠的影响更小，从行为上看，它们对毒品的需求也比对照组更低。
▲移植了皮肤后，小鼠体内的可卡因水平明显下降（蓝绿色）
更棒的是，这种疗法不但疗效持久，还非常安全。研究人员表示，在皮肤移植的8周后，小鼠体内的BChE表达水平依然很高，表明可以持久降解可卡因分子。而皮肤移植本身是一种被应用了几十年的技术，经常用于烧伤患者，其风险可控。
研究人员称，一些小鼠在接受治疗后，已经健康活上了12个月。对于小鼠的寿命来说，这是相当长的一段时间。
▲这款基因疗法的疗效持久（蓝色）
“我们的研究表明移植经过基因改造的皮肤干细胞，有望在体内长效带来具有活性的可卡因水解酶，”研究人员们说道：“综合来看，我们的结果说明基于皮肤的基因疗法有望成为安全有效，且低成本的疗法，用于治疗可卡因滥用。”
这几年来，基因疗法已经取得了一系列突破，也有抗癌疗法得到了美国FDA批准。我们期待未来能有更多基因疗法问世，对更多健康问题带来新的解决方案。
来源：学术经纬
