来源：生物探索
艾滋病是一种危害性极大的传染病，由感染艾滋病病毒（HIV病毒）引起。目前，口服抗病毒药物“鸡尾酒”疗法是HIV感染普遍应用的治疗方式。然而，受长期服药以及无法坚持每日服药的影响，患者的耐药性增加，治疗效果大大减弱，这导致了病毒”卷土重来“造成新感染等一系列负作用。2020年7月1日，生物医药公司吉利德科学（GileadSciences）研发团队在《Nature》在线发表题为Clinical targeting ofHIV capsid protein with a long-acting small molecule的研究论文，报告了一种全新小分子药物GS-6207在临床前及初步临床试验中展现出的长效治疗HIV感染的潜力。
随后，研究人员用GS-6207处理了被HIV-1感染的MT-4细胞、CD4+T细胞、巨噬细胞等，发现GS-6207在各种情况下都能有效抑制病毒的复制。并且，在受感染的MT-4细胞中，GS-6207平均最大有效浓度的一半（EC50）远低于其他常用的抗HIV药物。此外，GS-6207能有效对抗高度耐药HIV突变体，在与其他抗逆转录病毒药物联合使用时也能够产生协同作用。
研究人员推测，GS-6207能够通过与宿主细胞核导入辅助因子(NUP153)和多聚腺苷酸特异性因子6（CPSF6)直接竞争与CA的结合来阻止病毒cDNA的核导入。 于是，作者开展了一项随机单剂量的初步临床试验，采用双盲法和安慰剂对照法，向40位健康受试者皮下注射30-450mg剂量的GS-6207。受试者除注射部位轻微瘙痒外，没有明显的副作用。观察表明，GS-6207的药代动力学曲线显示缓慢、持续的药物释放，半衰期为38天。仅仅注射1次，在24周后药物仍在体内保持活性。
最后，研究者在感染HIV-1但未治疗的患者中开展了一期临床试验。32人单剂量注射GS-6207（20-450mg），8人接受安慰剂治疗。给药9天后，单次皮下注射20、50、150或450mg GS-6207均可减少体内的病毒载量(图c)。
期待这款小分子药物能在后续的临床研究中取得积极的结果，造福更多HIV感染者，结束艾滋病全球流行的现状！~
来源：biodiscover 生物探索
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