来源：Nature自然科研
《自然》本周发表的一项研究Reversing a model of Parkinson’s disease with in situ converted nigral neurons在分离的人类细胞和小鼠中，利用一种单步方法将大脑的非神经元细胞转化成了功能性神经元。这项技术被证实可以逆转帕金森病小鼠模型的症状，或为探索神经退行性疾病的疗法指出了一条新途径。
再生医学的一个主要目标是替换神经退行性疾病中丢失的神经元，并促进新的神经元整合到功能性的神经环路中。比如，帕金森病的特点就是负责奖赏和运动的脑区出现了多巴胺能神经元丢失。
美国加州大学圣迭戈分校的付向东和同事用实验表明，星形胶质细胞可以转化为功能性多巴胺能神经元。星形胶质细胞是大脑的非神经元细胞，可以产生一种名为PTBP1的RNA结合蛋白，这种蛋白能防止星形胶质细胞变成神经元。作者报道称，去除PTBP1可以让星形胶质细胞变成功能正常的神经元，重建丢失的神经元环路；这种做法还能恢复帕金森病小鼠模型的多巴胺水平，治疗它们的运动障碍。重要的是，用反义寡核苷酸短暂抑制PTBP1也有效果，目前这种疗法在治疗神经退行性疾病方面表现出了巨大前景。
去除PTBP1可以促进人类和小鼠星形胶质细胞的神经元再生 | credit: Fu et al.
该研究为治疗神经退行性疾病提供了一种新的再生疗法。但作者警告称，在该疗法实际用于人类之前，仍需开展相关研究。在进一步完善后，这种疗法有望治疗帕金森病以及其他神经退行性疾病。
《自然》论文：Reversing a model of Parkinson’s disease with in situ converted nigral neurons
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Nature| doi: 10.1038/s41586-020-2388-4
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Method to combat Parkinson’s disease by astrocyte-to-neuron conversion
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