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引入核苷酸间键合磷酸酯修饰的寡核苷酸能提高siRNA的稳定性,改善沉默靶基因效果,对治疗没有潜在的副作用。

磷酸二酯(phosphodiester);非桥接磷酰胺盐(non-bridging phosphoramidate)键合(右)
《Nucleic Acid Therapeutics》一篇题为“Structural Studies and Gene Silencing Activity of siRNAs Containing Cationic Phosphoramidate Linkages”文章详细地描述了修饰后的小干扰RNA(siRNA)在稳定性和副作用方面的改善效果。
引入核苷酸间键合磷酸酯(internucleotide linkage phosphoramidate)修饰的寡核苷酸能提高siRNA的稳定性,改善沉默靶基因效果,对治疗没有潜在的副作用。
文中,McGill大学的研究人员测量了这种新型siRNA的热稳定性、螺旋结构和基因表达情况。“提高siRNA稳定性和吸收能力是改善现存siRNA疗效,而不牺牲稳定性的重要进展,”《Nucleic Acid Therapeutics》执行主编,Wayne州立大学医学院Graham C. Parker博士评价。
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